Thérapie génique : un virus "modifié" pour guérir certaines maladies ?

Parmi les vecteurs viraux, les "AAV" (Virus Adéno-Associé) sont aujourd’hui considérés comme les outils les plus performants pour le traitement par thérapie génique de maladies génétiques. Néanmoins, les essais cliniques ont mis en lumière quelques limites à l'utilisation de ces vecteurs in vivo, notamment pour leur trop large tropisme, leur faible spécificité et la présence d’anticorps neutralisants.

Une collaboration scientifique de deux équipes de recherche nantaise - l’équipe innovation en vectorologie (Mathieu Mével, Eduard Ayuso) du Laboratoire de thérapie génique de Nantes (UMR Inserm 1089) et l’équipe CORAIL (David Deniaud, Sébastien Gouin) du Laboratoire Chimie Interdisciplinarité, Synthèse, Analyse, Modélisation (UMR CNRS 6230 / CEISAM) - essaie aujourd’hui de répondre à cette problématique en développant des AAV "chimiquement modifiés" capables de délivrer plus efficacement un gène d’intérêt vers une cellule cible.

A l’heure actuelle, l’utilisation de cette technologie est en cours pour le ciblage des cellules rétiniennes et des cellules musculaires. D’autres cibles comme le cerveau, le cœur ou encore les tumeurs cancéreuses seront aussi évaluées par les chercheurs nantais.